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XI Conferenza Internazionale

sulla Distrofia Muscolare Duchenne e Becker

22-24 Febbraio 2013 Roma

 

riprese e montaggio Aservice Studio srl

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 1 - 2 - 3 - 4 ( prosegue nelle sessioni successive)

 

Sessione 7: Aggiornamento sui trial clinici

Moderatore: Elizabeth Vroom

 

 

 

 

 

Elizabeth Vroom

Presidente Duchenne Parent Project

e UPPMD Olanda

 

Introduzione

 

 

 

Rohit Batta

GSK

 

Aggiornamento sui trial clinici

con Drisapersen

 

 

 

 

Giles Campion

Prosensa

 

Exon Skipping

 

 

 

 

 

Edward Kaye

Sarepta

 

Risultati del trial clinico con Eteplirsen

per lo skipping dell’esone 51

e future strategiedi exon skipping

per la DMD

 

 

 

 

 

Allen Reha

PTC therapeutics

 

Aggiornamento sullo sviluppo clinico

di ataluren nella DMD

 

 

 

 

 

Giulio Cossu

Dept. of Cell and Developmental Biology, University College – Londra, Gran Bretagna

 

Terapia cellulare per la distrofia muscolare

 

 

 

 

 

Dibattito

 

 

 

 

 

Filippo Buccella

Parent Project onlus, Roma Italia

Marika Pane

Istituto di Neuropsichiatria Infantile,

Policlinico Agostino Gemelli – Roma, Italia

 

Aspetti cardiologici: la prevenzione

Aggiornamenti sul progetto

 

 

Sabrina Barchetta

Policlinico Agostino Gemelli – Roma, Italia

Antonio Amodeo

UO Cardiochirurgia Ospedale Pediatrico Bambino Gesù – Roma, Italia

 

Il progetto in team. Progetto zero

 

 

Sessione 8: Aggiornamento sui trial clinici

Moderatore: Filippo Buccella

 

 

 

 

Fabio Amanti

Parent Project onlus, Roma Italia

Fabio Superti

Delegato Territoriale Milano

Agniezska Volkov

Parent Project Polonia

Filippo Buccella

Parent Project onlus, Roma Italia

 

Interventi di saluto

 

 

 

 

 

Marc B. Blaustein

Halo Therapeutics

 

HT-100: partnership con una associazione

di pazienti per lo sviluppo di un farmaco

per la DMD

 

 

 

 

 

Sonia Messina

Dip. di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Policlinico Universitario Messina - Messina, Italia

 

Flavocoxid: studio clinico pilota nella DMD

 

 

 

 

 

Emilio Clementi

Unità di Farmacologia Clinica Ospedale

Luigi Sacco - Milano, Italia

Trial clinico con Givinostat per la DMD

Paolo Bettica - Italfarmaco, Italia

 

Isofen

 

 

 

 

 

Paolo Bettica

Italfarmaco

 

Givinostat per il trattamento

della distrofia di Duchenne

 

 

 

 

 

Stanley C. Froehner

Dept. of Physiology & Biophisics,

University of Washington – USA

 

Sildenafil per il miglioramento delle funzioni cardiache e respiratorie

 

 

 

 

 

Giovanni  Baranello

per Maria Luisa Bianchi

Centro Malattie Metaboliche Ossee, Istituto Auxologico Italiano IRCCS – Milano, Italia

 

Fattori di rischio per la perdita di tessuto osseo e le fratture nella DMD

 

 

 

 

 

Eugenio Mercuri

Istituto di Neuropsichiatria Infantile, Policlinico Agostino Gemelli – Roma, Italia

 

Strumenti di valutazione per la funzionalità degli arti superiori nella DMD

 

 

 

 

 

Domande e risposte

 

 

 

 

Filippo Buccella

Parent Project onlus, Roma Italia

 

Conclusioni

 

1 - 2 - 3 - 4 ( prosegue nelle sessioni successive)

 

 

 

 

 

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