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EVENTI in progress in archivio |
XI Conferenza Internazionale sulla Distrofia Muscolare Duchenne e Becker 22-24 Febbraio 2013 Roma
riprese e montaggio Aservice Studio srl _________________________________________________________________________________________________________________________________ |
Sessione 7: Aggiornamento sui trial clinici Moderatore: Elizabeth Vroom
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Elizabeth Vroom Presidente Duchenne Parent Project e UPPMD Olanda
Introduzione
Rohit Batta GSK
Aggiornamento sui trial clinici con Drisapersen
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Giles Campion Prosensa
Exon Skipping
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Edward Kaye Sarepta
Risultati del trial clinico con Eteplirsen per lo skipping dell’esone 51 e future strategiedi exon skipping per la DMD
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Allen Reha PTC therapeutics
Aggiornamento sullo sviluppo clinico di ataluren nella DMD
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Giulio Cossu Dept. of Cell and Developmental Biology, University College – Londra, Gran Bretagna
Terapia cellulare per la distrofia muscolare
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Dibattito
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Filippo Buccella Parent Project onlus, Roma Italia Marika Pane Istituto di Neuropsichiatria Infantile, Policlinico Agostino Gemelli – Roma, Italia
Aspetti cardiologici: la prevenzione Aggiornamenti sul progetto
Sabrina Barchetta Policlinico Agostino Gemelli – Roma, Italia Antonio Amodeo UO Cardiochirurgia Ospedale Pediatrico Bambino Gesù – Roma, Italia
Il progetto in team. Progetto zero
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Sessione 8: Aggiornamento sui trial clinici Moderatore: Filippo Buccella
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Fabio Amanti Parent Project onlus, Roma Italia Fabio Superti Delegato Territoriale Milano Agniezska Volkov Parent Project Polonia Filippo Buccella Parent Project onlus, Roma Italia
Interventi di saluto
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Marc B. Blaustein Halo Therapeutics
HT-100: partnership con una associazione di pazienti per lo sviluppo di un farmaco per la DMD
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Sonia Messina Dip. di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Policlinico Universitario Messina - Messina, Italia
Flavocoxid: studio clinico pilota nella DMD
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Emilio Clementi Unità di Farmacologia Clinica Ospedale Luigi Sacco - Milano, Italia Trial clinico con Givinostat per la DMD Paolo Bettica - Italfarmaco, Italia
Isofen
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Paolo Bettica Italfarmaco
Givinostat per il trattamento della distrofia di Duchenne
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Stanley C. Froehner Dept. of Physiology & Biophisics, University of Washington – USA
Sildenafil per il miglioramento delle funzioni cardiache e respiratorie
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Giovanni Baranello per Maria Luisa Bianchi Centro Malattie Metaboliche Ossee, Istituto Auxologico Italiano IRCCS – Milano, Italia
Fattori di rischio per la perdita di tessuto osseo e le fratture nella DMD
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Eugenio Mercuri Istituto di Neuropsichiatria Infantile, Policlinico Agostino Gemelli – Roma, Italia
Strumenti di valutazione per la funzionalità degli arti superiori nella DMD
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Domande e risposte
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Filippo Buccella Parent Project onlus, Roma Italia
Conclusioni |
1 - 2 - 3 - 4 ( prosegue nelle sessioni successive)
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