XI Conferenza Internazionale

sulla Distrofia Muscolare Duchenne e Becker

22-24 Febbraio 2013 Roma

 

riprese e montaggio Aservice Studio srl

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 1 - 2 - 3 - 4 ( prosegue nelle sessioni successive)

 

 

 

 

Sessione 7: Aggiornamento sui trial clinici

Moderatore: Elizabeth Vroom

 

Elizabeth Vroom Presidente Duchenne Parent Project e UPPMD Olanda

Introduzione

 

Rohit Batta GSK

Aggiornamento sui trial clinici con Drisapersen

 

Giles Campion Prosensa

Exon Skipping

 

Edward Kaye Sarepta

Risultati del trial clinico con Eteplirsen per lo skipping dell’esone 51

e future strategiedi exon skipping per la DMD

 

Allen Reha PTC therapeutics

Aggiornamento sullo sviluppo clinico di ataluren nella DMD

 

Giulio Cossu Dept. of Cell and Developmental Biology, University College – Londra, Gran Bretagna

Terapia cellulare per la distrofia muscolare

 

Dibattito

 

Filippo Buccella Parent Project onlus, Roma Italia

Marika Pane Istituto di Neuropsichiatria Infantile, Policlinico Agostino Gemelli – Roma, Italia

Aspetti cardiologici: la prevenzione. Aggiornamenti sul progetto

 

Sabrina Barchetta Policlinico Agostino Gemelli – Roma, Italia

Antonio Amodeo UO Cardiochirurgia Ospedale Pediatrico Bambino Gesù – Roma, Italia

Il progetto in team. Progetto zero

 

Sessione 8: Aggiornamento sui trial clinici

Moderatore: Filippo Buccella

 

Filippo Buccella Parent Project onlus, Roma Italia

Introduzione ai lavori

 

Fabio Amanti Parent Project onlus, Roma Italia

Fabio Superti Delegato Territoriale Milano

Agniezska Volkov Parent Project Polonia

Filippo Buccella  Parent Project onlus, Roma Italia

Interventi di saluto

 

Marc B. Blaustein Halo Therapeutics

HT-100: partnership con una associazione di pazienti per lo sviluppo di un farmaco per la DMD

 

Sonia Messina Dip. di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Policlinico Universitario Messina - Messina, Italia

Flavocoxid: studio clinico pilota nella DMD

 

Emilio Clementi  Unità di Farmacologia Clinica Ospedale Luigi Sacco - Milano, Italia

Trial clinico con Givinostat per la DMD Paolo Bettica - Italfarmaco, Italia

Isofen

 

Paolo Bettica Italfarmaco

Givinostat per il trattamento della distrofia di Duchenne

 

Stanley C. Froehner Dept. of Physiology & Biophisics, University of Washington – USA

Sildenafil per il miglioramento delle funzioni cardiache e respiratorie

 

Giovanni  Baranello per Maria Luisa Bianchi Centro Malattie Metaboliche Ossee, Istituto Auxologico Italiano IRCCS – Milano, Italia

Fattori di rischio per la perdita di tessuto osseo e le fratture nella DMD

 

Eugenio Mercuri Istituto di Neuropsichiatria Infantile, Policlinico Agostino Gemelli – Roma, Italia

Strumenti di valutazione per la funzionalità degli arti superiori nella DMD

 

Domande e risposte

 

Filippo Buccella Parent Project onlus, Roma Italia

Conclusioni

 

 

 1 - 2 - 3 - 4 ( prosegue nelle sessioni successive)

 

 

programma   sito dedicato

Guarda i video in singoli interventi

 

 

Si ringraziano

Cherubina Riva e  Maria Elisa Gigli

( assistenti di sala )

Mago Ippo e staff

(animazione sala bimbi)

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