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Sessione 7: Aggiornamento sui trial clinici

Moderatore: Elizabeth Vroom

Elizabeth Vroom Presidente Duchenne Parent Project e UPPMD Olanda

Introduzione

Rohit Batta GSK

Aggiornamento sui trial clinici con Drisapersen

Giles Campion Prosensa

Exon Skipping

Edward Kaye Sarepta

Risultati del trial clinico con Eteplirsen per lo skipping dell’esone 51

e future strategiedi exon skipping per la DMD

Allen Reha PTC therapeutics

Aggiornamento sullo sviluppo clinico di ataluren nella DMD

Giulio Cossu Dept. of Cell and Developmental Biology, University College – Londra, Gran Bretagna

Terapia cellulare per la distrofia muscolare

Dibattito

Marika Pane Istituto di Neuropsichiatria Infantile, Policlinico Agostino Gemelli – Roma, Italia

Aspetti cardiologici: la prevenzione. Aggiornamenti sul progetto

Sabrina Barchetta Policlinico Agostino Gemelli – Roma, Italia

Antonio Amodeo UO Cardiochirurgia Ospedale Pediatrico Bambino Gesù – Roma, Italia

Il progetto in team. Progetto zero

Sessione 8: Aggiornamento sui trial clinici

Moderatore: Filippo Buccella

Filippo Buccella Parent Project onlus, Roma Italia

Introduzione ai lavori

Fabio Amanti Parent Project onlus, Roma Italia

Fabio Superti Delegato Territoriale Milano

Agniezska Volkov Parent Project Polonia

Interventi di saluto

Marc B. Blaustein Halo Therapeutics

HT-100: partnership con una associazione di pazienti per lo sviluppo di un farmaco per la DMD

Sonia Messina Dip. di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Policlinico Universitario Messina - Messina, Italia

Flavocoxid: studio clinico pilota nella DMD

Emilio Clementi  Unità di Farmacologia Clinica Ospedale Luigi Sacco - Milano, Italia

Trial clinico con Givinostat per la DMD Paolo Bettica - Italfarmaco, Italia

Isofen

Paolo Bettica Italfarmaco

Givinostat per il trattamento della distrofia di Duchenne

Stanley C. Froehner Dept. of Physiology & Biophisics, University of Washington – USA

Sildenafil per il miglioramento delle funzioni cardiache e respiratorie

Giovanni  Baranello per Maria Luisa Bianchi Centro Malattie Metaboliche Ossee, Istituto Auxologico Italiano IRCCS – Milano, Italia

Fattori di rischio per la perdita di tessuto osseo e le fratture nella DMD

Eugenio Mercuri Istituto di Neuropsichiatria Infantile, Policlinico Agostino Gemelli – Roma, Italia

Strumenti di valutazione per la funzionalità degli arti superiori nella DMD

Domande e risposte

Filippo Buccella Parent Project onlus, Roma Italia

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